Emofilia A con inibitori: nuovi trattamenti permettono sanguinamenti ridotti

Novità per la terapia di pazienti affetti da Emofilia A con inibitori: grazie a un nuovo farmaco, i sanguinamenti sono stati ridotti. Il farmaco è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per l’uso in profilassi, allo scopo di prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini affetti da emofilia A con inibitori. L’Agenzia europea dei medicinali (Ema) sta valutando con procedura accelerata i dati degli studi sul medicinale. In occasione del 59esimo Congresso della Società americana di ematologia (American Society of Hematology, Ash), che si tiene ogni anno, Roche ha presentato nuovi dati del programma di sviluppo clinico di emicizumab, un anticorpo bispecifico somministrato sottocute e diretto contro il fattore IXa e il fattore X. Dai risultati emerge che “la profilassi settimanale per via sottocutanea ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (Bpa) in profilassi o al bisogno”, riferisce l’azienda in una nota. Insomma, si ha una riduzione “sostanziale” dei sanguinamenti nelle persone affette da emofilia A con inibitori.

“Nell’emofilia la profilassi è il miglior trattamento per la prevenzione dei sanguinamenti e quindi dei danni articolari a lungo termine. Tuttavia tale regime richiede spesso frequenti infusioni endovenose e non sempre protegge dai sanguinamenti intercorrenti che i pazienti con emofilia A possono manifestare”, ha affermato Elena Santagostino, responsabile Unità emofilia presso il Centro emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi – Fondazione Cà Granda, ospedale Maggiore Policlinico di Milano e presidente Aice (Associazione italiana centri emofilia). “I dati aggiornati degli studi presentati all’Ash consolidano la promettente efficacia del nuovo farmaco nel gruppo di pazienti che hanno sviluppato inibitori contro il FVIII. Inoltre, la possibilità di somministrazione per via sottocutanea una volta a settimana o anche meno frequentemente, da quanto risulterebbe dai dati preliminari dello studio Haven 4, potrebbe alleviare l’impatto associato alla somministrazione degli attuali trattamenti, facilitando l’aderenza alla terapia di profilassi”, ha detto Santagostino.

Questi nuovi risultati, ottenuti dagli studi registrativi più ampi mai condotti su soggetti affetti da emofilia A con inibitori, “avvalorano ulteriormente il ruolo del farmaco come potenziale nuova importante opzione terapeutica per questi adulti, adolescenti e bambini”. In particolare, nei risultati aggiornati dello studio ‘Haven 2’ il 94,7% dei bambini affetti da emofilia A con inibitori che hanno ricevuto la profilassi con l’anticorpo bispecifico ha manifestato zero sanguinamenti trattati. L’analisi intra-paziente per confrontare gli effetti delle diverse terapie nello stesso bambino ha evidenziato, inoltre, una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% con la nuova profilassi rispetto al precedente trattamento con Bpa in profilassi o on-demand.

Rispetto alla precedente profilassi con Bpa, nel nuovo trattamento sono stati anche osservati miglioramenti sostanziali sia della qualità di vita che sull’impatto a carico del caregiver. Questi dati sono stati presentati durante il convegno annuale dell’Ash. Con quasi 10 mesi addizionali di follow-up, i risultati aggiornati dello studio ‘Haven 1’, relativi all’analisi intra-paziente condotta sugli adulti e sugli adolescenti, “mostrano una riduzione dei sanguinamenti trattati pari all’88% rispetto alla precedente profilassi. E pari al 95% dei pazienti prima trattati con Bpa on-demand”. Dopo più di un anno, i pazienti trattati con la nuova profilassi hanno continuato a manifestare zero sanguinamenti rispetto a quanto osservato con il precedente trattamento.

“Questi dati dimostrano la riduzione continua dei sanguinamenti nel tempo e consolidano il potenziale di questo medicinale, recentemente approvato dalla Fda per il trattamento dell’emofilia A con inibitori, di ridefinire gli standard di trattamento per questa patologia”, ha dichiarato Sandra Horning, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Stiamo continuando a studiare emicizumab nell’ambito di un solido programma di sviluppo clinico per contribuire al progresso delle cure per tutte le persone che soffrono di emofilia A, indipendentemente dall’età o dalla presenza di inibitori, e per offrire opzioni terapeutiche che richiedano una minore frequenza di somministrazione”.

In collaborazione con AdnKronos