La fortuna di Addison e Cassidy, gemelline che all’epoca avevano tre anni, è stata quella di avere per genitori due scienziati. I quali non si sono arresi alla malattia che avrebbe dovuto condannarle a morte, hanno studiato, sperimentato e infine trovato il farmaco che ha salvato loro la vita. Questa storia arriva da Reno, in Nevada, negli Stati Uniti.
Protagonista è la famiglia Hempel. Chris e Hugh Hempel hanno raccontato alla Bbc i fatti, riportati dal Corriere: «È sconvolgente apprendere che le tue figlie, due gemelline identiche, soffrano di una malattia mortale e che non c’è alcuna terapia che possa salvarle». Si tratta della sindrome di Niemann Pick di tipo C, una malattia rara che ha colpito 500 persone in tutto il mondo. «Chiamo questa malattia l’Alzheimer dell’infanzia» spiega mamma Chris. Un mostro che colpisce il sistema nervoso, provocando demenza, attacchi epilettici, perdita di coordinamento dei movimenti e del tono muscolare.
«Le nostre bambine sembravano all’inizio un po’ maldestre, ma dopo due anni di odissea medica con visite ed esami di tutti i tipi è arrivato il verdetto: sindrome di Niemann Pick. Nessuna terapia. Speranze di vita limitate», aggiunge il padre. I medici non lasciano speranze alle bimbe, che avrebbero dovuto vivere fino a massimo sette anni. Pochi giorni fa hanno invece spento la tredicesima candelina grazie al farmaco a base di ciclodestrina, scoperto proprio dai genitori. La ciclodestrina non è altro che uno zucchero che si trova in prodotti come dentifrici, burro o condimenti per l’insalata venduti in America.
Cominciano a fare ricerche e sperimentazioni, finché ottengono dalla Food and Drug Administration, l’ente che controlla farmaci e alimenti, il permesso di applicare il farmaco sulle bimbe. La terapia funziona e loro si salvano. Fa niente se poi è scoppiata una sorta di guerra tra le industrie farmaceutiche e gli enti di ricerca su quale sia il modo giusto di somministrazione della terapia. La ricerca scientifica chiede infatti certezze e i migliori strumenti affinché un farmaco venga applicato sulle persone. Mamma e papà Hempel intanto si godono le gemelle e chiedono finanziamenti attraverso il loro blog, per andare avanti nella ricerca.
