Leucemia a cellule capellute: scoperto un farmaco intelligente per la cura del cancro

Per la cura della leucemia a cellule capellute arriva un nuovo farmaco intelligente. E’ la scoperta effettuata grazie ad uno studio condotto dal Professor Brunangelo Falini, Direttore dell’Istituto di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Università di Perugia, e realizzato con il finanziamento dell’AIRC – Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro nell’ambito del programma speciale AIRC 5 x mille. Il farmaco si chiama vemurafenib e rappresenta una concreta possibilità per inedite prospettive terapeutiche a vantaggio dei pazienti che non rispondono alle cure tradizionali.

La leucemia a cellule capellute

Questa forma di leucemia ha una crescita molto lenta e si origina dalla mutazione tumorale dei linfociti B, un tipo di globuli bianchi. I linfociti B derivano, come tutte le cellule del sangue, da cellule staminali presenti nel nostro midollo osseo. Quando maturano e diventano cellule adulte, i linfociti B riescono a difendere il nostro corpo da agenti dannosi provenienti dall’esterno. Nel caso della leucemia a cellule capellute, però, queste cellule assumono delle caratteristiche tumorali e si sostituiscono a quelle normali diffondendosi nell’organismo. Questo tumore è abbastanza raro, è più comune negli uomini ed è tipico dell’età adulta.

La scoperta

Il vemurafenib, che, a differenza dei chemioterapici, può essere assunto dai pazienti per via orale, consente di colpire in modo selettivo la lesione genetica responsabile della leucemia (in particolare la mutazione di un gene chiamato BRAF). I risultati dello studio, che è stato condotto parallelamente in Italia e negli Stati Uniti, sono stati pubblicati sulla rivista medica New England Journal of Medicine e hanno mostrato una risposta dell’organismo al farmaco nel giro di 2-4 mesi del 96% (in Italia) e del 100% (in America).

Inoltre gli studiosi hanno riscontrato che gli effetti tossici del medicinale (che sono completamente reversibili) si manifestano solo a livello cutaneo e articolare, a differenza di quanto avviene con i chemioterapici. Il Professor Falini ha spiegato che i risultati ottenuti sono stati possibili grazie ad alcuni studi effettuati nel 2011, che hanno portato alla scoperta della mutazione che avviene in questo tipo di leucemia. L’esperto ha, infatti, affermato: “Il fatto di aver compreso i meccanismi molecolari che causano la leucemia a cellule capellute ci ha permesso di aprire nuove prospettive sul fronte diagnostico e terapeutico. Ne è riprova il fatto che, a soli 4 anni da questa scoperta di base, è già disponibile un test molecolare specifico per la diagnosi di leucemia a cellule capellute e una terapia efficace con un farmaco ‘intelligente’ come il vemurafenib”.